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新闻来源：英国邓迪留学社区
2024/10/30 16:49:02 发表于22天前 52
迈克尔·J·福克斯基金会 (MJFF) 启动了一项重大新举措，旨在快速加快针对 LRRK2 的治疗策略的开发。
该项目名为 LRRK2 研究治疗交流 (LITE)，将包括数千万美元的资助，致力于将基础科学进步与行业主导的药物开发相结合。
LRRK2 基因可产生一种蛋白质，帮助控制细胞内的各种活动，例如细胞如何交流和清理废物。20 年前，LRRK2 基因突变首次与帕金森病有关，现在人们认为它是遗传性帕金森病最常见的病因。
这些突变使 LRRK2 过度活跃，引发细胞功能障碍，从而导致疾病。研究人员正在寻找降低 LRRK2 过度活跃的策略，这将帮助 4% 的遗传性 LRRK2 突变患者。研究还表明，LRRK2 疗法可以有更广泛的用途，也可以帮助没有突变的人。
LITE 将由达里奥·阿莱西 (Dario Alessi) 教授领导，他是激酶研究领域的全球领导者，激酶是一类细胞蛋白，包括 LRRK2。阿莱西教授在邓迪大学经营着一个专注于激酶研究的实验室，并指导信号转导治疗部门，该部门是邓迪大学生命科学学院的顶尖研究人员与全球制药公司之间的合作。阿莱西教授是 2023 年罗伯特·A·普利兹克帕金森病研究领导奖的获得者，他还领导了帕金森病科学协调 (ASAP) 合作研究网络 (CRN) 的 LRRK2 工作，在继续开展该领域的工作的同时，创造了跨组织的合作点。
“LRRK2 为该领域提供了重要机遇，既有助于更好地了解帕金森病，也有助于治疗帕金森病，”Alessi 教授说道。“LITE 计划让我们有机会明确关键点，并利用这些知识为药物开发提供指导。”
邓迪大学的神经病学家 Esther Sammler 博士也拥有 LRRK2 方面的专业知识，她将担任 LITE 的联合首席研究员，重点致力于确定临床试验中测试 LRRK2 靶向疗法的关键生物标志物。邓迪大学的 Paul Davies 博士和 Francesca Tonelli 博士将加入他们的研究，担任研究领导。该团队将与众多学术和行业合作者合作，以支持他们的成功。现有的几项计划将为 LITE 计划做出贡献并提供支持，包括跨帕金森病的科学协调 (ASAP) 和一些 ASAP 支持的项目，例如协作研究网络 (CRN)、帕金森病进展标志物计划 (PPMI) 和全球帕金森病遗传学计划 (GP2)。
“我们正在构建一个转化研究引擎，以多样化的方式靶向 LRRK2，提高针对该通路最有希望的方法的信心和清晰度。该计划将使治疗开发更快、更明智，同时‘降低’行业投资风险，”MJFF 转化研究负责人 Shalini Padmanabhan 博士表示。
目前，几种针对 LRRK2 的帕金森病药物正在临床试验中，另外几种针对 LRRK2 的其他策略也已确定，有待进一步评估。LITE 计划将侧重于支持治疗方法以及识别 LRRK2 特异性生物标记物，这些生物标记物可以衡量基于 LRRK2 的潜在治疗效果。
MJFF 首席任务官 Todd Sherer 博士表示：“通过建立一种有凝聚力的协作式发现和开发方法，LITE 加快了利用 LRRK2 靶向疗法巨大潜力的努力。通过该计划，我们看到了在理解帕金森病、干预疾病过程以及我们希望阻止帕金森病发展方面取得变革性进展的潜力。”
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